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基因治疗
基因编辑技术创新平台
造血干细胞平台

Gene Editing Technology Innovation Platform基因编辑技术创新平台

基因编辑技术创新平台

基因编辑技术创新平台（CRISTARS®）致力于开发国际领先的基因编辑工具，获得具有自主知识产权的核心技术，铺垫基因编辑技术转化的重要基础。该平台以不同单链DNA脱氨酶结构域与Cas9切口酶相结合为基础，开发全新一代的DNA碱基编辑工具，以实现更广泛、更精确的基因编辑。平台已成功开发全球领先的双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器，能实现两种碱基的高效转换，提高编辑活性及拓宽靶点范围。研究成果已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等发表多篇学术论文。

全球首次将CRISPR/Cas9成功应用于哺乳动物基因编辑

基因编辑是一种对基因进行精确修饰改造的技术，可以高效率和高特异性地实现对特定的基因组DNA（或RNA），就像编辑文本那样自如和准确。99499www威尼斯于2013年上半年获得了世界上第一只CRISPR/Cas9基因编辑小鼠，两个月后又获得世界上第一只CRISPR/Cas9基因编辑大鼠。2013年8月，99499www威尼斯科学家团队在国际著名期刊Nature Biotechnology（IF≈43.11）上发表了描述CRISPR/Cas9系统在大小鼠上成功编辑基因的文章。之后的这几年来，99499www威尼斯科学家不断的改进基因编辑系统，将其应用在包括基因治疗，细胞治疗及人源化动物等多个领域。

细胞与基因治疗大事记

2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T疗法“福可苏”（伊基奥仑赛注射液）在中国获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）
2022年，国内首款用于治疗r/r MM的CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛（Cilta-cel） 获得FDA批准上市
2021年，中国首款CAR-T产品阿基仑赛注射液获得中国NMPA批准上市，用于治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
2020年，CRISPR/Cas9基因编辑技术获得诺贝尔化学奖
2019年6月，全球首款治疗地贫的基因疗法药物Zynteglo获得欧盟EMA批准上市
2019年5月，全球首款治疗SMA的基因疗法药物Zolgensma获得FDA批准上市
2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的体内基因治疗临床实验（EDIT-101）被FDA批准，用于治疗Leber先天性黑朦10型（LCA）
2017年，全球首款CAR-T产品Kymriah获得FDA批准上市，用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）
2016年，第一代单碱基编辑器被开发
2013年11月，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9（成簇的规律性间隔的短回文重复序列）问世
2012年，全球首款AAV基因疗法药物Glybera获得欧盟EMA批准上市，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)
2010年，第二代基因编辑技术TALENs（转录激活样效应因子核酸酶）问世
2003年，全球首款基因治疗药物Gendicine获得中国NMPA批准上市，用于治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）
2001年，第一代基因编辑技术ZFNs（锌指核酸酶）问世
1990年，全球首例基因治疗临床试验被FDA批准，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）
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